WE MAKE
THINGS HAPPEN

희귀질환은 질병의 종류도 다양하지만 질환의 발병 양상도 다양해 진단이 쉽지 않고, 경험 많은 전문 의료진이 부족하여 연구에 많은 어려움이 동반되며, 고가의 치료비가 평생동안 소요되기 때문에 국가적 차원에서의 관심과 협력이 필요합니다.

노벨파마는 유전적 원인에 기인한 중추신경의 퇴행으로 고통받는 사람들의 삶을 개선하기 위하여 뇌혈관 장벽을 통과할 수 있도록 설계된 치료법을 추구하고 있습니다.

노벨파마는 뮤코다당증 연구학회와 함께 희귀질환으로 고통받는 환자들과 그 가족이 직면한 사회적, 일상적 어려움을 해결한다는 단 하나의 목적으로 희귀질환 치료제 개발을 위한 공동연구를 시작하였습니다.

뮤코다당증 연구학회

(Association for Research of MPS
and Rare Diseases)

뮤코다당증 연구학회는 국내 최대의 희귀질환 학회로, 국내외 의료진간 활발한 교류를 통해 희귀질환의 진단 및 연구에 있어 아시아에서 중추적인 역할을 담당하고 있습니다. 뮤코다당증을 비롯한 다양한 희귀질환을 대상으로 환자들의 자연경과 조사연구와 더불어 국내외 임상네트워크를 통해 질병과 관련된 정보 수집 및 치료제 연구를 지속해왔으며, 학회장인 진동규 박사를 주축으로 세계 최초의 중증형 헌터증후군 치료제인 헌터라제(ICV) 개발에 성공하여 그 가능성을 확인한 바 있습니다.

  • 희귀유전대사질환 환자 스크리닝 연구
  • 희귀질환 환자들의 특징과 실정에 맞는 가이드라인 발간
  • 희귀질환환자등록 시스템 구축
  • 희귀질환 심포지움 개최 및 환우 네트워크 지원
  • 희귀질환 자연경과 및 치료제 연구

Meet Our Leadership

노벨파마의 연구는 국내 최초로 상업화에 성공한 바이오신약인 헌터라제 개발 경험을 보유한 검증된 신약개발 팀이 이끌고 있습니다.

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Our Research in Rare Neurodegenerative Diseases

노벨파마는 헌터라제의 성공을 통해 확보된 희귀질환 신약개발 전 사이클의 경험을 토대로 희귀질환 치료제 파이프라인을 확장하고 있습니다.