1회 투약 비용이 약 25억원(미국 기준)에 달해 세계 최고가약으로 알려진 척수성근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마'가 국민건강보험 급여 적용을 받으면서 희귀의약품 시장에 관심이 쏠리고 있다.
25일 의료계에 따르면 졸겐스마는 내달 1일부터 건강보험 적용을 받는다. 이에 대당 수십억원에 달하는 환자부담은 최대 600만원 수준으로 줄어들 것으로 전망된다.
희귀질환은 질환 발병률이나 유병률이 매우 낮아 진단이 어렵고 제대로 된 치료법이 없다. 국가별 편차는 있지만 유병율 기준 1만명 당 4~6명에 해당하면 지정받을 수 있다.
최근 희귀의약품은 각국 정부의 ▲연구개발(R&D) 인센티브 강화 ▲보험 적용 확대 ▲적응증 확대로 국내외 제약사들의 관심이 높아지고 있다. 특히 미국 식품의약국(FDA)이 승인한 의약품 중 희귀의약품의 비중은 2006년 17.2%에서 2020년 58.5%로 3배 이상 증가해 희귀질환 치료제 개발 및 승인은 활발해진 것으로 보인다.
글로벌 의약품 시장조사기관 이밸류에이트파마(Evaluate Pharma)에 따르면 희귀의약품 시장 규모는 2021년 기준 1550억달러(약 202조원)에서 2026년 2730억달러(약 355조원)로 연평균 12% 성장할 것으로 전망됐다. 이는 비희귀의약품 시장과 비교해 2배 이상의 성장세다. 2026년 희귀의약품 매출은 전체 처방의약품 매출의 약 20%를 차지할 것으로 조사됐다.
업계 관계자는 "여전히 치료제가 개발되지 않은 희귀질환이 전체 시장의 95%에 이른다는 점에서 희귀의약품은 성장 잠재력이 높은 미개척 시장"이라고 말했다.
지난 2019년 일본 다케다(Takeda) 제약이 희귀의약품 전문개발사 샤이어(Shire)를 620억달러(약 80조원)에 인수한 것도 희귀의약품 시장의 잠재력을 높게 내다봤기 때문이다. 미국 나스닥 상장기업이자 희귀의약품 전문기업 울트라지닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical)은 지난 7월 22일 기준 시가총액이 36억 달러(약 4조7127억원)에 이른다.
희귀의약품에 대한 업계의 높은 기대에도 불구하고 실제 희귀질환을 대상으로 한 신약개발에는 많은 어려움과 진입장벽이 존재한다.
반면 희귀약품은 임상 1/2상 완료 후 시판허가를 받을 수 있어 신약 개발기간이 일반의약품 대비 상대적으로 짧다는 장점이 있다. 희귀질환의 경우 임상에 필요한 환자 모수도 10~20명 내외로 비희귀의약품 대비 적다. 또한 치료제 개발에 성공하면 큰 수익을 얻을 수 있어 국내외 제약사와 바이오 기업들이 희귀질환 치료제 개발에 적극 나서는 추세다.
국내 바이오벤처 중 희귀의약품 개발업체에는 대표적으로 노벨파마가 있다.
노벨파마는 세계에서 2번째로 헌터증후군(MPS II) 치료제를 개발해 GC녹십자로 기술이전에 성공한 진동규 교수가 창업했다. 산필리포증후군 A형(MPS III A), 모르퀴오증후군 B형(MPS IV B), GM1 강글리오시드증, 크라베(Krabbe)병 등 극희귀질환을 주요 타겟으로 하는 혁신신약(First-in-class)을 개발 중이다. 특히 산필리포증후군 A형 치료제는 GC녹십자와 공동 연구개발 계약을 체결했고 2023년 미국 FDA에 임상 허가 신청(IND) 및 임상 진입을 계획하고 있다.
회사는 중추신경계에 심각한 손상을 주는 희귀질환에 특화된 뇌실투여법(ICV) 기반 치료제 개발 기술을 보유하고 있다. 뇌실투여법은 뇌혈관장벽을 우회하기 위해 뇌실에서 뇌척수액으로 직접 약물을 주입하는 치료 기술이다.
노벨파마 관계자는 "노벨파마는 치료제가 없는 희귀질환 환자를 대상으로 세계 최초의 치료제를 개발 중"이라며 "2017년 설립할 당시에만 하더라도 국내에서는 희귀의약품에 대한 관심이 높지 않았다"고 말했다.
이어 "정부와 바이오 업계가 보다 적극적으로 희귀의약품 개발 바이오벤처들에 관심을 가져주길 바란다"라고 강조했다.
(원문: 뉴스핌)