희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 희귀 유전성대사질환학회 심포지엄 'SSIEM Annual Symposium 2023'에 참석해 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제의 비임상 결과를 발표했다고 1일 밝혔다.
'SSIEM Annual Symposium 2023'은 희귀 유전성대사질환학회 SSIEM(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism)이 개최하는 연례 심포지엄이다. 올해는 지난 8월 29일(현지시간)부터 9월 1일까지 이스라엘 예루살렘 국제컨벤션센터(ICC)에서 열렸다.
올해 행사도 세계 각국의 희귀질환 분야 의료진 및 전문가들이 참석해 성황을 이루었다. 희귀질환 관련 최신 치료법, 임상 현황 등을 공유하고 연구개발 관련 네트워크를 쌓는 기회를 가졌다.
이번 심포지엄에서 양아람 강북삼성병원 소아청소년과 교수는 MPS IIIA 치료제인 NP3011(물질명 GC1130A)의 비임상 결과를 발표했다. 마우스를 이용한 비임상 실험에서 뇌실 내 재조합 인간 헤파란-N-설파타제 효소 대체 요법으로 MPS IIIA 치료에 대한 우수한 효능을 확인했다는 내용이다.
노벨파마 관계자는 "SSIEM이 개최하는 세계 최대 희귀질환 심포지엄에 참석해 MPS IIIA 치료제의 비임상 결과를 발표하고 업계의 주목을 받았다" 며 "뇌실투여법(ICV)을 통해 중추신경계에 부족한 효소를 직접 채워주는 당사 MPS IIIA 치료제의 우수성과 혁신성을 알리는 좋은 기회였다"고 말했다.
한편 노벨파마는 내년 초 미국 식품의약국(FDA) 임상 허가 신청을 목표로 혁신신약인 MPS IIIA 치료제의 글로벌 임상 준비에 속도를 내고 있다.